Master Trial est la première plateforme française d’essais cliniques dédiée aux maladies neurodégénératives, conçue pour accélérer l’identification de traitements neuroprotecteurs dans la maladie de Parkinson. Ce projet innovant, bénéficiant d’un soutien des pouvoirs publics, de l’infrastructure de recherche clinique F-CRIN et de grands acteurs nationaux et internationaux, a pour objectif de tester simultanément plusieurs candidats-médicaments prometteurs.
Une initiative pionnière pour un besoin urgent
La maladie de Parkinson représente un enjeu de santé majeur, touchant plus de 11 millions de personnes dans le monde dont plus de 270 000 personnes en France, un chiffre amené à doubler ces prochaines années du fait du vieillissement de la population. Cette pathologie évolutive, marquée par des troubles moteurs comme la lenteur, la raideur et les tremblements, entraîne une perte progressive et importante d'autonomie. Actuellement, les seuls traitements disponibles se limitent à soulager les symptômes et non à ralentir l’évolution de la maladie.
Fort de son succès dans l’étude LixiPark, dont les résultats ont été publiés dans The New England Journal of Medicine (NEJM), le réseau national de recherche clinique sur la maladie de Parkinson déploie NS-PARK Master Trial, la première plateforme française d’essais cliniques dédiée aux maladies neurodégénératives conçue pour accélérer l’identification de traitements neuroprotecteurs. Une véritable innovation dans le paysage médical : élaborée selon un modèle déjà éprouvé en oncologie et lors de la pandémie de Covid-19, cette plateforme adaptative permet dès 2026 de tester simultanément plusieurs candidats-médicaments et d’accélérer significativement la validation des traitements visant à ralentir la progression de la maladie, tout en réduisant les coûts et les délais.
Un modèle adaptatif aux nombreux bénéfices
L’essai clinique utilise un protocole flexible, fondé sur un modèle statistique bayésien permettant :
- Une évaluation simultanée de plusieurs traitements contre un groupe contrôle ;
- Des analyses intermédiaires pour intégrer ou écarter rapidement les molécules selon leur efficacité ;
- Un suivi rigoureux des symptômes et des marqueurs de progression sur une période de 18 mois.
Un impact majeur pour les patients, avec des résultats attendus à 5 ans au lieu de 8-10 ans
Ce modèle innovant pourrait réduire le temps nécessaire pour identifier des thérapies efficaces de 8-10 ans à seulement 5 ans. La priorité est en effet donnée au repositionnement de médicaments déjà existants, tels que lixisenatide, traitement utilisé dans le cas du diabète, afin d’apporter plus rapidement des solutions aux patients, dont la sélection est facilitée grâce aux bases de données et à la biobanque de la cohorte du réseau NS-PARK. Cette cohorte regroupe actuellement plus de 25 000 personnes suivies en France.
"Cet essai marque une nouvelle étape dans la lutte contre la maladie de Parkinson, s’inscrivant dans la continuité du succès de l’étude LixiPark. Grâce aux dernières avancées scientifiques, à une collaboration étroite avec des partenaires experts et à une approche innovante, nous ambitionnons d’apporter un nouvel espoir aux patients et à leurs familles. Notre engagement est clair : améliorer la qualité de vie des personnes touchées par cette maladie en ralentissant sa progression".
Jean-Christophe Corvol, coordinateur de l’essai plateforme Master Trial
La collaboration au cœur de ce projet d’envergure, avec des partenaires majeurs
La mise en place de cet essai repose sur un travail collectif et la contribution de partenaires majeurs du domaine de la santé. Il réunit 27 centres français spécialisés ainsi que des partenaires stratégiques comme l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP), l’Inserm, l’Institut du Cerveau (ICM), le Biocluster Brain & Mind, le CHU de Toulouse et l’association France Parkinson. . Cette dernière alloue notamment 1,5 million d’euros pour soutenir l’essai plateforme, dont une grande partie provient du mécénat du Groupe Crédit Agricole. La collaboration s’inscrit également dans un Consortium international réunissant la Grande-Bretagne, les États-Unis, la Norvège et l’Australie, avec la formation d’un comité international d’experts pour aider à la sélection et la priorisation des candidats-médicaments les plus prometteur. Les patients partenaires sont quant à eux impliqués à chaque étape du protocole. Leur participation aux différents groupes de travail ainsi que la prise en compte de leur vécu, leurs besoins et leurs attentes face à l’essai est un aspect relativement novateur en France.
"La mise en place de cet essai "plateforme" représente l'aboutissement d'années d'efforts du réseau NS-PARK, avec le soutien de l'infrastructure F-CRIN, pour accélérer la recherche de nouveaux traitements neuro-protecteurs visant à freiner l'évolution de la maladie de Parkinson chez les personnes qui en sont atteintes"
Pr Olivier Rascol, neuro-pharmacologue à Toulouse et coordonnateur du réseau NS-PARK
